心腦血管疾病是心臟血管和腦血管疾病的統(tǒng)稱，泛指由于高脂血癥、血液黏稠、動脈粥樣硬化、高血壓等所導(dǎo)致的心臟、大腦及全身組織發(fā)生的缺血性或出血性疾病。全世界每年死于心腦血管疾病的人數(shù)高達1500萬人，居各種死因首位。但現(xiàn)在已研制出一種新型的治療模式先已進入臨床試驗若試驗成功將大大降低死亡率
在2015年，一類稱為PCSK9抑制劑的創(chuàng)新降低膽固醇新藥獲得批準。它們可以大幅度降低“壞”膽固醇——LDL-C，為那些對他汀類藥物反應(yīng)不佳或者使用他汀類藥物后仍然需要進一步降低膽固醇水平的患者提供了一項創(chuàng)新選擇。
The Medicines Co.和Alnylam Pharmaceuticals合作開發(fā)的inclisiran可能進一步降低這類療法的成本。Inclisiran是一種RNAi療法，它通過利用RNA干擾技術(shù)，防止肝臟生成PCSK9蛋白。與已有PCSK9抑制劑相比，這一療法的一個重要優(yōu)勢是患者只需每年接受2-3次注射就可以達到控制膽固醇水平的效果，而已有PCSK9抑制劑需要每月接受一到兩次注射。
在ORION-9，ORION-10和ORION-11臨床試驗中，心血管疾病患者將在18個月中接受4劑inclisiran或者安慰劑的治療。試驗數(shù)據(jù)預(yù)計在2019年下半年公布，如果試驗數(shù)據(jù)積極，The Medicines Co.預(yù)計將在2019年年底遞交新藥申請。
這些ORION臨床研究同時是在廣泛人群中使用RNAi療法的第一組大型試驗，它的結(jié)果可能預(yù)示RNAi療法作為一種治療疾病的新模式，能夠在更廣泛的領(lǐng)域得到應(yīng)用
